作者：醫藥新知一名近50歲的重度B型血友病患,過去因為健保沒有給付,無法定期施打凝血因子,不到30歲就換過兩個人工關節；而手肘、膝蓋和腳踝處的關節,也在逐漸損壞.隨著科技發達,醫學技術進步,發展出使用基因工程技術製作而成的長效型凝血因子製劑,不僅能夠減少過往使用捐血者血漿提煉的潛在感染風險,半衰期也比短效型製劑延長了2.5至5倍,凝血因子濃度增加,保護效果更拉長.臺北醫學大學附設醫院血友病中心張家堯主任表示：「台灣新上市的第九凝血因子長效型製劑,針對重度B型血友病患的預防性治療已通過健保給付,未來將有更多患者受惠!」 基因工程製劑 提供血友病患生命的保障 民國60年代,從捐血者血漿提煉純化而成的血漿製劑凝血因子,是血友病患唯一的救命藥物,由於在製程中有許多捐血者本身血漿內的蛋白質和抗原,造成當時患者使用血漿製劑存在病毒感染的風險,即使經過病毒移除和去活性化,還是會有一些未知的潛在感染源,使用時需要有所警覺；幸而在醫療科技進步下,現在科學家可透過基因工程技術從細胞培養製成製劑,少了潛在的人類傳染源,血友病患於使用上也能少一層顧慮、多一份安心. 目前基因工程製劑在國外較先進的三種技術,第一種是白蛋白融合技術（albuminfusion）,第二種是聚乙二醇融合技術（PEGylation）,第三種是Fc融合蛋白技術（Fc-fusion）.第一種技術將重組第九凝血因子與白蛋白的基因融合,以延長凝血因子的半衰期,第二種技術是透過加入聚乙二醇小分子,讓凝血因子較不易從腎臟排出,延長藥物作用；張家堯主任提到：「台灣新上市的第九凝血因子長效型製劑是使用Fc融合蛋白技術製成,其機轉是透過天然的免疫球蛋白（IgG1）在體內自然回收的途徑,增加藥物在血管中停留的時間.」張家堯主任也建議患者,可主動詢問醫師哪一種藥物才是最適合自己病況,以獲得更好的治療. 規律預防性治療 國際建議應從2歲開始 國際間認定預防性治療是血友病的標準治療,建議應在血友病患2歲前後、初學走路時,就要開始接受預防性治療.因為血友病患體內幾乎沒有凝血因子,所以規律的預防性治療,是要讓體內的凝血因子保持在一個穩定的保護濃度；然而,凝血因子在體內會隨著半衰期慢慢被身體代謝,若半衰期較短,想要維持保護濃度就要多注射幾次凝血因子,讓患者的關節受到保護,維持較正常的生活品質. 即使健保允許重度B型血友病患每週可注射兩次短效型製劑,但對患者來說仍是很沉重的負擔,因此藥物順從性也不高,張家堯主任表示：「尤其是血管不好找、體型肥胖或年紀小的患者,即便是成年人上班族,若每週要打兩次針,也很干擾工作」,但因為打針的壓力加上凝血因子代謝的速度快,「患者的關節很敏感,濃度一下降就會有感覺,覺得自己好像快出血了；甚至有些患者表示,到了第三天好像就沒有什麼保護力,也因為效果沒那麼好,大部分都是被動的在接受治療.」 長效型凝血因子製劑 有效提升患者生活品質 國外研發多年的第九凝血因子長效型製劑,解決了重度Ｂ型血友病患多年來生理及心理的問題；由於半衰期比短效型製劑增長了2.5至5倍,雖然一週只打一針,凝血因子濃度仍然可在體內維持很久,到了第七天,患者的凝血因子保護濃度還是相當足夠,「患者覺得效果好,就會提高他們的打針意願和治療的順從度,對整體健康來說,也是較好的保護.」 張家堯主任分享一名近50歲重度B型血友病患的故事,過去因為沒有健保給付,患者無法定期施打凝血因子,不到30歲就換過兩個人工關節,手肘、膝蓋和腳踝處的關節,也在逐漸損壞.後來健保通過預防性治療給付,但因為要上班,一週只注射一次短效型製劑,由於保護不足,這兩年右膝關節開始出現反覆出血、關節病變惡化的情況,出血造成的疼痛頻率也越來越高.在得知第九凝血因子長效型製劑通過健保給付後,也積極詢問換藥的可能性,「使用後患者覺得膝關節的出血疼痛大幅改善,也能感覺到體內的保護濃度增加,效果拉長、不容易出血,關節的耐受性好像也增強了」,讓以前光是從坐到站這個動作就要花費3至5分鐘,無法提重物、每爬幾步樓梯就要停下來休息的患者,深深體會到長效型製劑的效果,有效提升生活品質. ※本文由照護線上授權使用,未經同意,請勿擅自轉載.原文出處
